Individuato studiando i batteri, dove la proteina Cas9 agisce come una forbice molecolare proteggendoli dai virus patogeni, il sistema CRISPR/Cas9 di cui premio Nobel per la chimica 2020, consente di applicare questa tecnologia anche a cellule umane, tagliando determinate sequenze di DNA. Una scoperta in grado di rivoluzionare la medicina genomica e sviluppare nuove cure per malattie genetiche, ma anche tumori e malattie infettive attraverso l’editing del genoma come dimostrato dalla sperimentazione clinica attualmente in corso. Tuttavia, CRISPR/Cas9 non riesce ad agire con assoluta precisione e può modificare anche altri segmenti di DNA, causando effetti imprevedibili sulla salute del paziente. Una speranza arriva da Alia Therapeutics , start-up nata all’interno del Dipartimento CIBIO dell’Università di Trento, che è riuscita a selezionare una proteina Cas9 molto più precisa grazie a un approccio evoluzionistico. Lasciando evolvere naturalmente le proteine Cas9 non più nelle cellule batteriche ma in quelle dei lieviti, che sono più simili alle cellule umane, Alia Therapeutics è riuscita a selezionare quelle più precise, osservando il loro comportamento all’interno delle colonie di lieviti. In questo modo è stato possibile ottenere una riduzione delle mutazioni fuori bersaglio di quasi il 99%, sviluppando evoCas9, la forbice più precisa mai realizzata al mondo, rivoluzionando l’editing genetico per un futuro utilizzo clinico. Alia Therapeutics è attualmente impegnata nello sviluppo di terapie genetiche per la cura di alcuni tipi di malattie rare.
